1. 课题来源与背景： 本课题获得2017年广东省应用型科技研发专项资金项目，项目名称：治疗系统性红斑狼疮一类创新药的临床研究。项目起止期：2017年1月至2019年12月。并获得深圳市科技创新委员会配套资助300万元。2021年9月通过现场验收。 本课题是研制国际领先的治疗系统性红斑狼疮（SLE）的创新药物，是一种口服创新小分子化合物。

    2. 技术原理及性能指标： 1)技术原理 本课题作用机制在于它是一个高效且具高选择性的PKC 酶抑制剂，具有三种特定同工酶PKCα、β和θ。PKCβ控制B细胞激活、产生作用，和生存的关键信号通路，因此是B细胞产生自发免疫作用所必需的蛋白激酶，本课题通过强效抑制PKCβ可以强有力的对抗B细胞免疫功能（即体液性抗体免疫）亢进。另外由于PKCα和θ在T细胞激活，起效，和生存中起不可或缺的作用，本课题通过同时高效抑制PKCα和θ，可以高效对抗T细胞功能亢进。 2)性能指标 (1)开展中国Ia期单剂量递增临床试验 (2)启动中国临床Ib期或IIa期多剂量爬坡临床试验 (3)原料及制剂工艺处方优化及产业化中试生产 (4)原料及制剂的稳定性研究 。

    3. 技术的创造性与先进性： 1）先进的药物作用机制：是PKCα，β和θ的强效抑制剂。PKCβ控制B细胞激活、产生作用的关键信号通路，是B细胞产生自发免疫所必需的蛋白激酶；PKCα和θ在T细胞激活，起效和生存中起不可或缺的作用。 2）全新的分子结构：具有崭新的分子结构，和其它PKC抑制剂相比，其结构支架为完全创新，因此具有独特的属性和长处，是靶点作用最高效和最有选择性的PKC抑制剂。已在全球申请了化合物专利保护，并在美国、中国、欧洲等8个主要国家得到授权。我们已对适应症、合成工艺等申请专利保护，其中本课题适应症发明专利已获授权。另外还申请了1件晶型发明专利。 3）明确的竞争优势：与国际上其他在研项目相比，本课题强效抑制PKCα，β和θ，高效对抗各种自发免疫异常，且不抑制其他PKC亚型和其他激酶，如不抑制PKCδ，因此没有加重自发免疫疾病的隐患，具备理想的抗自发免疫特性，有潜力成为国际领先的重大品种。

    4. 技术的成熟程度，适用范围和安全性：本课题为目前国内为数不多的中美双报的创新药研发项目，2014年获得美国FDA临床许可，2016年完成美国/国际I期临床试验，目前已经正式进入II期临床试验阶段。在中国2016年获得药物临床试验批件，2019年完成I期临床试验，目前正在启动II期临床试验。 本课题目前在美国，澳洲和香港已完成健康人的I期单剂量及多剂量递增临床研究，结果显示在药动学指标，安全性和耐受性等各方面均非常优秀。

     5. 应用情况： 本课题属于自研项目，目前仍处于研发阶段及临床试验阶段，暂未考虑转化。